多年來，藥物在使用過程中出現耐藥性等現象以及來自強大的市場競爭、仿制藥沖擊等情況促使制藥公司，尤其是大型制藥企業不得不持續地進行新的、更為有效的藥物產品開發，產品研發也極具挑戰性。下面，就2014年藥物研發市場幾個熱點方向及其明星藥物進行探析。
1腫瘤
當下，全球腫瘤發病率一直呈上升趨勢，雖然隨著治療技術和藥物有效性的提高，世界癌癥死亡率逐年下降，但腫瘤一般難以根治，患者需要全程治療來阻止腫瘤擴散或復發，因此，死亡率的降低，恰恰說明會有更多需要長期治療的患者，這就對治療藥物提出了更高的需求，造成腫瘤診斷、治療藥物的需求持續旺盛。而具體到癌癥種類，2014年研究最熱門的腫瘤方向又屬乳腺癌、結直腸癌、前列腺癌等。
在眾多西方國家中，乳腺癌是女性腫瘤中發病率最高的疾病。在我國，乳腺癌也是僅次于子宮癌，位居女性癌癥第二位。乳腺癌是由乳腺導管上皮病變造成的惡性腫瘤，很多藥物研究人員一直在尋找更為有效的乳腺癌治療藥物。2014年最受關注的有Puma生物科技的Neratinib和輝瑞的Palbociclib等。
結直腸癌在許多發達國家和地區發病率一直居高不下。像我國等一些經濟不斷崛起的發展中國家，發病率也呈現逐年上升趨勢。多年來的結直腸癌藥物研發已經取得了喜人成果，患者生存率不斷提高，生活質量也得到了明顯改善。而結直腸癌藥物及治療方案還在不斷的開發之中，2014年安進Vectibix聯合FOLFOX用于野生型KRAS轉移性結直腸癌患者一線治療就是一個極為成功的案例，獲得了FDA的批準。
其他許多針對腫瘤的藥物，如今年受FDA批準的前列腺癌治療藥物Xtandi，胃癌藥物Cyramza、血液腫瘤治療藥物Zydelig等都取得了很大的成功。與此同時，目前腫瘤免疫療法藥物開發也是抗腫瘤藥物研發的熱點方向，尤其是通過T細胞細胞的應答，已經取得了重要進展。據此，很多專家認為靶向腫瘤治療藥物將是未來腫瘤藥物研發的主攻方向。
2糖尿病
代謝性疾病糖尿病是由胰島素功能障礙或胰島素分泌缺陷引起，長期高血糖和代謝紊亂可損及病人全身組織器官。且其患病基數之大，發病率之高，已經成為嚴重公共衛生問題。占取更多的糖尿病治療藥物市場份額一向是眾多"藥家"夢想。
2014年可謂是糖料病研發的春天，SGLT-2抑制劑Dapagliflozin，Dapagliflozin/二甲雙胍復合劑型、Tofogliflozin、pragliflozin、Luseogliflozin、Jardiance、等相繼在不同國家獲得上市。勃林格殷格翰的Empagliflozin/linagliptin復合劑型、強生的Canagliflozin/二甲雙胍復合劑型、勃林格殷格翰/禮來共同研發的Empagliflozin已經注冊。同時阿斯利康的Saxagliptin/dapagliflozin，輝瑞的Ertugliflozin也都已經進入III期臨床。
從以上初步統計來看，2014年糖料病研發可謂是百家爭鳴、百花齊放。
3自身免疫疾病
免疫系統可以保衛我們的機體不受病菌及病毒入侵，但在某些時候，機體可能會對其本身抗原發生免疫反應從而損及自身組織，導致自體免疫疾病，如I型糖尿病、多發性硬化、哮喘等與免疫、類風濕性關節炎、克羅恩病、銀屑病、炎癥相關的疾病都在此列。多年來，有眾多藥物工作者也一直在致力于開發針對此類疾病的藥物，其中也涌現出了一批如ruxolitinib，tofacitinib等眾多明星藥物。
2014年，自身免疫疾病中丙型肝炎治療藥物市場非常活躍，除了Simeprevir、Faldaprevir等明星藥物之外，其中還不乏有被看做藥物市場重磅炸彈的Sovaldi。作為第一個可全口服用藥的丙型肝炎治療藥物，Sovaldi自獲批用于基因1、2、3、4型慢性丙型肝炎成人患者的治療以來，已經占據了越來越大的市場。從吉利德公司的銷售報告中，Sovaldi更是占到了吉利德公司半數以上銷售額。其次，還有像今年8月Achillion公司公布的針對丙肝的雞尾酒療法ACH-3102等新療法的出現，讓今年的丙肝治療藥物市場備受關注。
小結
除以上幾個方向外，多年來心腦血管疾病發病率持續上升，且隨著現代人生活習慣的改變、生活壓力大，其患者群體日趨年輕化。在2014年，心腦血管疾病治療藥物銷售額在眾多疾病治療藥物中位居前列，市場前景非常可觀。另外，受"冰桶挑戰"熱潮和政策支持等影響，漸凍癥治療藥物等眾多孤兒藥研發也相繼成為了2014年藥物研發熱點方向。諸多疾病治療藥物的研發熱潮使得2014年的藥物研發市場呈現出了一片欣欣向榮的景象。